Aggiornamento del 8 aprile 2025
A seguito della riunione del Comitato permanente della Commissione europea (Standing Committee), il 31 marzo 2025 è stata pubblicata la decisione della Commissione europea C(2025)2025 of 28 March 2025 riguardante il rifiuto del rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata del medicinale per uso umano “Translarna – ataluren”.
Il medicinale Translarna (ataluren), indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne conseguente a una mutazione nonsense nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di età pari ad almeno 5 anni, è stato reso disponibile con autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) subordinata a condizioni (CMA) la prima volta il 19 maggio 2014 e successivamente con i relativi rinnovi. […..]
In data 15 settembre 2023 il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) di EMA ha raccomandato di non rinnovare l’AIC condizionata di Translarna (ataluren), sulla base di una rivalutazione completa dei benefici e dei rischi che non ha confermato l’efficacia del medicinale. Tale parere, come comunicato da EMA in data 25 gennaio 2024, è stato confermato da parte del CHMP anche dopo aver condotto il riesame, analizzando i dati di uno studio post-autorizzativo. [….]
A seguito del secondo riesame, il CHMP dell’EMA ha confermato la sua precedente raccomandazione a non rinnovare la autorizzazione all’immissione in commercio (AIC). Il parere del CHMP, comunicato da EMA il 18 ottobre 2024 (disponibile nel box “Link correlati”), è stato successivamente trasmesso alla Commissione europea per la decisione finale.
leggi qui la nota informativa dell’Aifa in merito al medicinale Translarna
