OBIETTIVI: Questo studio si propone di valutare gli eventi avversi (AE) associati al Burosumab nella pratica clinica reale utilizzando i dati del sistema di segnalazione degli eventi avversi della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti (FAERS) e di fornire evidenze per ottimizzare la gestione della sua sicurezza clinica.

METODI: I dati per questo studio sono stati recuperati dal database FAERS tramite OpenVigil 2.1, coprendo il periodo dal primo trimestre del 2018 al terzo trimestre del 2024. Sono state eseguite analisi di disproporzione per quantificare i segnali di eventi avversi associati al Burosumab, impiegando quattro metodi consolidati: Reporting Odds Ratio (ROR), Proportional Reporting Ratio (PRR), Multi-Item Gamma Poisson Shrinker (MGPS) e Bayesian Confidence Propagation Neural Network (BCPNN).

RISULTATI: Sono stati identificati un totale di 5054 eventi avversi (AE) associati al Burosumab. Gli eventi avversi (AE) più comunemente riportati includevano reazioni al sito di iniezione, dolore muscoloscheletrico, sindrome delle gambe senza riposo, deformità scheletriche e interventi chirurgici ortopedici correttivi resi necessari da gravi deformità ossee. Inoltre, sono stati osservati diversi eventi avversi preoccupanti, come iperparatiroidismo, iperparatiroidismo terziario, nefrocalcinosi e complicanze dentali e parodontali.

CONCLUSIONE: Questo studio fornisce una valutazione iniziale della sicurezza di Burosumab nella pratica clinica reale, identificando segnali di eventi avversi degni di nota che ampliano la comprensione attuale e supportano decisioni prescrittive più informate per i pazienti con ipofosfatemia legata al cromosoma X (XLH).

Parole chiave: Eventi avversi; Burosumab; Analisi di Disproporzione; FAERS; XLH.

Dichiarazione di conflitto di interessi: Gli autori dichiarano di non avere conflitti di interesse in relazione a questo studio.

Orphanet J Rare Dis. 2026 Feb 28;21(1):131. doi: 10.1186/s13023-026-04267-9. Real-world safety assessment of burosumab: a pharmacovigilance study utilizing the FDA adverse event reporting system. T Chen, M Liang

L’abstract dello studio in lingua inglese

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41761237

Lo studio completo in lingua inglese

https://link.springer.com/article/10.1186/s13023-026-04267-9

Avvio riesame sui medicinali per uso umano contenenti levamisolo (non autorizzato in Italia)

Il comitato per la valutazione dei rischi in farmacovigilanza dell’EMA (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee – PRAC) ha avviato una procedura di riesame sui medicinali contenenti levamisolo, autorizzati in quattro paesi dell’Unione Europea (UE) per il trattamento delle infezioni causate da vermi parassiti negli adulti e nei bambini.
In Italia, non sono autorizzati medicinali per uso umano contenenti levamisolo.
Il riesame si basa su nuove preoccupazioni circa il rischio di leucoencefalopatia, una condizione potenzialmente grave che danneggia la sostanza bianca del cervello.

Caspofungina: nuova avvertenza contro l’uso di membrane a base di poliacrilonitrile (PAN) durante la terapia renale sostitutiva continua (CRRT)

Il PRAC ha raccomandato una Nota Informativa Importante di Sicurezza (DHPC – Dear Healthcare Professional Letter) che richiama l’attenzione sull’uso di membrane a base di poliacrilonitrile (PAN) durante la terapia renale sostitutiva continua (CRRT) in pazienti in condizioni critiche trattati con caspofungina. La CRRT prevede una dialisi continua nei pazienti con insufficienza renale acuta e sovraccarico di liquidi.
La caspofungina è un medicinale antimicotico somministrato per infusione endovenosa per il trattamento delle infezioni fungine negli adulti e nei bambini.
I dati di laboratorio hanno mostrato che le membrane a base di PAN utilizzate per filtrare il sangue nella CRRT possono legarsi alla caspofungina e ridurne l’efficacia. È stata inoltre segnalata una scarsa efficacia della caspofungina nei pazienti sottoposti a CRRT con queste membrane.

Crysvita (burosumab): nuove raccomandazioni per il monitoraggio a causa del rischio di ipercalcemia grave

Il PRAC ha raccomandato una Nota Informativa Importante di Sicurezza (DHPC, Dear Healthcare Professional Letter) per informare gli operatori sanitari del rischio di grave ipercalcemia (livelli alti di calcio nel sangue) nei pazienti trattati con burosumab. Livelli aumentati di calcio sierico, inclusa ipercalcemia grave, e/o dell’ormone paratiroideo (una sostanza prodotta dalla ghiandola paratiroidea, che aiuta l’organismo ad immagazzinare e utilizzare il calcio) sono stati segnalati in pazienti trattati con burosumab. In particolare, è stata segnalata ipercalcemia grave in pazienti con iperparatiroidismo terziario (sovrapproduzione di ormone paratiroideo che porta a ipercalcemia).

Remsima (infliximab): nuova formulazione endovenosa controindicata nei pazienti con intolleranza ereditaria al fruttosio

Remsima è un medicinale biosimilare contenente infliximab ed è utilizzato per trattare l’artrite reumatoide, il morbo di Crohn, la colite ulcerosa, la spondilite anchilosante, l’artrite psoriasica e la psoriasi.
Il PRAC ha raccomandato una Nota Informativa Importante di Sicurezza (DHPC, Dear Healthcare Professional Letter) per avvisare gli operatori sanitari che la nuova formulazione endovenosa di Remsima non deve essere somministrata a persone con intolleranza ereditaria al fruttosio (HFI) in quanto contiene sorbitolo.

Tegretol (carbamazepina): uso limitato nei neonati poiché la concentrazione di un eccipiente, il glicole propilenico, supera la soglia raccomandata

Il PRAC ha raccomandato una Nota Informativa Importante di Sicurezza (DHPC, Dear Healthcare Professional Letter) per informare gli operatori sanitari che l’uso di Tegretol 100 mg/5 mL sospensione orale è limitato nei neonati.
Tegretol 100 mg/5 mL, sospensione orale non deve essere utilizzato nei neonati di età inferiore a 4 settimane per i nati a termine, o di età post-mestruale di 44 settimane per i nati pretermine, a meno che altre opzioni terapeutiche non siano disponibili e il beneficio atteso superi i rischi. Questo perché questa formulazione di Tegretol contiene 25 mg per 1 mL dell’eccipiente (ingrediente) glicole propilenico, che supera la soglia raccomandata per i neonati di 1 mg/kg/die[1].

Gli Aggiornamenti importanti dal PRAC – Riunione del 1-4 Settembre 2025 in formato pdf

https://www.aifa.gov.it/documents/20142/2695701/PRAC_highlights_1-4_settembre_2025_IT.pdf

Tag: Burosumab

Valutazione della sicurezza di Burosumab nel mondo reale: uno studio di farmacovigilanza che utilizza il sistema di segnalazione degli eventi avversi della FDA.

Aggiornamenti importanti dal Comitato per la valutazione dei rischi in farmacovigilanza (PRAC) dell’EMA riguardanti Levamisolo, Caspofungina, Crysvita (burosumab), Remsima (infliximab) e Tegretol (carbamazepina) – Riunione del 1-4 settembre 2025