Un articolo pubblicato nella pagina del paziente di “JAMA” illustra il processo di approvazione dei nuovi farmaci, negli Stati Uniti, che è analogo aquanto avviene in Italia.
Proponiamo un articolo pubblicato nella pagina del paziente di “JAMA”, che illustra il processo di approvazione dei nuovi farmaci, negli Stati Uniti.
In Italia la procedura è analoga, ma l’ente regolatorio in materia è l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), fondata nel 2003, con sede a Roma.
Anche nel sito AIFA, è spiegato “come nasce un farmaco”: http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/come-nasce-un-farmaco .
A livello europeo, l’ente per la valutazione dei medicinali è la European Medicines Agency – (EMA), fondata nel 1995, con sede a Londra.
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Negli Stati Uniti, ogni nuovo farmaco passa attraverso un processo di revisione da parte della Food and Drug Administration (FDA), prima di poter essere commercializzato.
I farmaci che richiedono prescrizione medica sono regolamentati dalla FDA e così anche alcuni farmaci da banco. Le seguenti informazioni non sono riferite alla maggior parte delle vitamine, minerali e integratori a base di erbe.
Il processo di approvazione dei farmaci.
La sperimentazione preclinica
in vitro
Dopo che un nuovo potenziale farmaco è scoperto, è sottoposto a studi di laboratorio per testarne la farmacologia (come il farmaco interagisce con le cellule viventi) e la tossicologia (come il farmaco potrebbe essere tossico per le cellule).
in vivo
Un farmaco che ha mostrato delle potenzialità negli esami di laboratorio, può essere testato sugli animali per valutarne la sicurezza (che effetti collaterali può causare) e fornire informazioni sull’efficacia (quanto bene funziona il farmaco per quel determinato trattamento).
La sperimentazione clinica
Domanda di nuovo farmaco sperimentale.
Se i risultati degli studi di laboratorio e sugli animali sono incoraggianti, la casa farmaceutica presenta una domanda alla FDA. La domanda sintetizza i risultati dei test di laboratorio e della sperimentazione animale e fornisce una proposta per ottenere dati dalla sperimentazione sull’uomo.
Il comitato della FDA, che valuta la domanda può essere composto da medici, scienziati e statistici.
Se la FDA approva la richiesta, può iniziare la sperimentazione clinica.
I trial clinici si suddividono in tre fasi:
• Studi di fase 1: in genere arruolano meno di 100 partecipanti e sono focalizzati sulla sicurezza dei farmaci. Di solito i partecipanti sono volontari sani.
• Studi di fase 2: coinvolgono centinaia di partecipanti e si concentrano sulla dose ottimale del farmaco e la capacità di curare una malattia o condizione specifica. Normalmente i partecipanti sono pazienti affetti da quella medesima malattia o condizione specifica.
• Studi di fase 3: coinvolgono centinaia di migliaia di partecipanti e si concentrano sia sulla sicurezza che sull’efficacia. Queste sperimentazioni, solitamente, confrontano il farmaco sperimentale con un placebo (una pillola priva di principi attivi, per esempio, di zucchero inerte) o un altro farmaco già approvato, del quale si conosce l’efficacia per quella determinata malattia. Vengono esaminate, più in profondità, questioni come gli effetti su determinati gruppi di pazienti.
Nel numero di JAMA del 22/29 gennaio 2014 un articolo ha discusso la qualità degli studi clinici di fase 3.
Domanda di nuovo farmaco.
Dopo che si è completata la sperimentazione clinica, la casa farmaceutica presenta alla FDA una domanda di nuovo farmaco, con la quale chiede l’autorizzazione all’immissione in commercio, negli Stati Uniti. L’FDA valuta entro 6 mesi le domande dei farmaci molto importanti e entro 10 mesi le altre.
Se l’FDA approva il farmaco, viene redatta la scheda tecnica ufficiale per il farmaco, che descrive le indicazioni terapeutiche, nonché gli effetti collaterali noti e le avvertenze sul prodotto.
Monitoraggio postmarketing.
Dopo l’approvazione del farmaco, la scheda tecnica può essere aggiornata per includere nuove informazioni sugli effetti collaterali del farmaco. La casa farmaceutica è tenuta a presentare gli aggiornamenti sulla sicurezza e anche i medici o i pazienti possono segnalare alla FDA le reazioni avverse gravi correlate al farmaco. I farmaci che causano eventi avversi più gravi del previsto possono essere ritirati dal mercato, se necessario.
Tempi di approvazione del farmaco.
Trascorrono circa 8 -10 anni dalle sperimentazioni iniziali di un farmaco alla sua approvazione da parte della FDA. Ad alcuni farmaci è concesso un iter più rapido,se si pensa che possano curare malattie gravi o mortali per le quali non esistono trattamenti adeguati. Questi farmaci possono saltare qualche test, come la fase 3 e possono essere approvati in un arco di tempo più breve.
Se un farmaco non è approvato al primo tentativo, il produttore può ripresentare la domanda alla FDA dopo aver risolto i problemi, che ne avevano impedito l’autorizzazione.
Nel citato articolo del numero di JAMA del 22/29 gennaio 2014, sono state discusse anche le ragioni della mancata approvazione di alcuni farmaci, nella fase 3.
Jill Jin, FDA Approval of New Drugs, JAMA.2014; 311(9):978-978. doi: 10.1001/jama.2013.285612
Link: http://jama.jamanetwork.com/article.aspx?articleid=1835506
