CHMP Archives – Centro Regionale FarmacoVigilanza Sardegna

20 Luglio 2026 Attualità,Farmacovigilanza,Note informative AIFA-EMA

Nota Informativa Importante di Sicurezza (NIIS) su Tavneos (avacopan)

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) rende disponibile una Nota Informativa Importante di Sicurezza relativa a Tavneos (avacopan), per il quale il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), ha raccomandato la revoca dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio nell’Unione Europea a causa di un beneficio/rischio non più favorevole.

La raccomandazione deriva da dubbi sull’affidabilità dei dati dello studio pivotale ADVOCATE, che non può più essere considerato idoneo a dimostrare l’efficacia del medicinale, nonché da ulteriori preoccupazioni relative alla sicurezza epatica.

Gli operatori sanitari sono invitati a non iniziare il trattamento con Tavneos in nuovi pazienti e a contattare i pazienti attualmente in terapia per valutare l’interruzione del trattamento e le possibili alternative terapeutiche.

Inoltre, in considerazione delle segnalazioni di ulteriori casi di danno epatico indotto da farmaci (DILI – Drug-Induced Liver Injury) e di sindrome da evanescenza dei dotti biliari (VBDS – Vanishing Bile Duct Syndrome), inclusi casi fatali, sono stati rafforzati i requisiti di monitoraggio della funzionalità epatica fino alla sospensione del trattamento.

Maggiori informazioni sono riportate all’interno del documento correlato.

La NIIS dell’Aifa in formato pdf

https://www.aifa.gov.it/documents/20142/3513101/2026.07.16_NIIS_Tavneos-avacopan_IT.pdf

30 Giugno 2026 Attualità,Farmacovigilanza,Note informative AIFA-EMA

EMA raccomanda la revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Tavneos (Avacopan)

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), attraverso il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), ha raccomandato la revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Tavneos (avacopan) nell’Unione Europea, in quanto il rapporto beneficio/rischio non è più ritenuto favorevole.
Tavneos è autorizzato, in associazione a rituximab o ciclofosfamide, per il trattamento di adulti con granulomatosi con poliangioite (GPA) o poliangioite microscopica (MPA) attive e severe.

La rivalutazione del rapporto beneficio/rischio è stata avviata a seguito dell’emergere di nuove informazioni che hanno messo in discussione la correttezza e l’affidabilità dei dati generati dallo studio clinico randomizzato ADVOCATE sul quale si era basata l’approvazione di Tavneos. Il CHMP ha concluso che lo studio non è stato condotto secondo le norme di buona pratica clinica che regolano la corretta conduzione delle sperimentazioni cliniche e quindi, che i risultati sono inaccurati e non idonei a dimostrare l’efficacia del medicinale; le evidenze cliniche raccolte dopo l’autorizzazione non sono considerate sufficienti a supportare il beneficio clinico del medicinale.

Alla luce di tali conclusioni, il CHMP raccomanda che:

non vengano avviati nuovi trattamenti con Tavneos;
i pazienti attualmente in trattamento con Tavneos:
vengano indirizzati ad appropriate opzioni terapeutiche alternative;
siano sottoposti ad un attento monitoraggio della funzionalità epatica fino alla sospensione permanente del trattamento, considerato il rischio noto di danno epatico indotto da farmaci (DILI) e sindrome dei dotti biliari scomparsi (VBDS), inclusi casi fatali, associati a Tavneos.

È prevista la diffusione di una Nota Informativa Importante di Sicurezza contenente le raccomandazioni per gli operatori sanitari, che sarà pubblicata sui siti web di EMA (versione in lingua inglese) e di AIFA (versione in lingua italiana).

La raccomandazione del CHMP di revocare l’autorizzazione all’immissione in commercio di Tavneos sarà ora trasmessa alla Commissione Europea per l’adozione della decisione finale giuridicamente vincolante applicabile in tutti gli Stati membri.

Per approfondamenti si rimanda al comunicato dell’EMA in lingua inglese.

https://www.aifa.gov.it/-/ema-raccomanda-la-revoca-dell-autorizzazione-all-immissione-in-commercio-per-tavneos

6 Febbraio 2024 Note informative AIFA-EMA,Sicurezza dei Farmaci

L’EMA conferma la raccomandazione di non rinnovare l’autorizzazione di Translarna per la distrofia muscolare di Duchenne

Il medicinale è impiegato per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, la cui malattia è causata da un tipo di difetto genetico chiamato “mutazione nonsenso” nel gene della distrofina, e che sono in grado di camminare.

La raccomandazione iniziale faceva seguito alla rivalutazione completa dei benefici e dei rischi di Translarna in occasione del rinnovo dell’AIC, che non aveva confermato l’efficacia del medicinale.

Nell’ambito del riesame richiesto dall’azienda che commercializza Translarna, il CHMP ha analizzato i dati di uno studio post-autorizzativo condotto nell’ambito degli obblighi specifici (studio 041) nonché i risultati di uno studio che ha confrontato due registri di pazienti (raccolta d’informazioni relative a individui con una determinata diagnosi per valutare l’andamento della malattia e la risposta dei pazienti a vari trattamenti).

Il CHMP ha concluso che i risultati dello studio 041 non hanno dimostrato l’efficacia del medicinale nei pazienti con un progressivo declino della capacità di camminare, per i quali si prevedeva che i benefici derivanti dal trattamento con Translarna sarebbero stati maggiori rispetto agli altri pazienti inclusi nello studio. Nello studio la distanza percorsa in sei minuti dopo 18 mesi di trattamento era diminuita di circa 82 metri nei pazienti trattati con Translarna rispetto ai 90 metri percorsi dai pazienti nel gruppo placebo (trattamento fittizio). Tuttavia, questa differenza non era statisticamente significativa, il che indica che potrebbe essere dovuta al caso.

Inoltre, il CHMP ha osservato che il meccanismo d’azione di Translarna non è stato confermato in studi aggiuntivi, i quali hanno mostrato solo un effetto molto ridotto del medicinale sulla produzione della proteina distrofina.

Leggi qui la raccomandazione completa.