OBIETTIVI: Questo studio si propone di valutare gli eventi avversi (AE) associati al Burosumab nella pratica clinica reale utilizzando i dati del sistema di segnalazione degli eventi avversi della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti (FAERS) e di fornire evidenze per ottimizzare la gestione della sua sicurezza clinica.
METODI: I dati per questo studio sono stati recuperati dal database FAERS tramite OpenVigil 2.1, coprendo il periodo dal primo trimestre del 2018 al terzo trimestre del 2024. Sono state eseguite analisi di disproporzione per quantificare i segnali di eventi avversi associati al Burosumab, impiegando quattro metodi consolidati: Reporting Odds Ratio (ROR), Proportional Reporting Ratio (PRR), Multi-Item Gamma Poisson Shrinker (MGPS) e Bayesian Confidence Propagation Neural Network (BCPNN).
RISULTATI: Sono stati identificati un totale di 5054 eventi avversi (AE) associati al Burosumab. Gli eventi avversi (AE) più comunemente riportati includevano reazioni al sito di iniezione, dolore muscoloscheletrico, sindrome delle gambe senza riposo, deformità scheletriche e interventi chirurgici ortopedici correttivi resi necessari da gravi deformità ossee. Inoltre, sono stati osservati diversi eventi avversi preoccupanti, come iperparatiroidismo, iperparatiroidismo terziario, nefrocalcinosi e complicanze dentali e parodontali.
CONCLUSIONE: Questo studio fornisce una valutazione iniziale della sicurezza di Burosumab nella pratica clinica reale, identificando segnali di eventi avversi degni di nota che ampliano la comprensione attuale e supportano decisioni prescrittive più informate per i pazienti con ipofosfatemia legata al cromosoma X (XLH).
Parole chiave: Eventi avversi; Burosumab; Analisi di Disproporzione; FAERS; XLH.
Dichiarazione di conflitto di interessi: Gli autori dichiarano di non avere conflitti di interesse in relazione a questo studio.
Orphanet J Rare Dis. 2026 Feb 28;21(1):131. doi: 10.1186/s13023-026-04267-9. Real-world safety assessment of burosumab: a pharmacovigilance study utilizing the FDA adverse event reporting system. T Chen, M Liang
L’abstract dello studio in lingua inglese
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41761237
Lo studio completo in lingua inglese
https://link.springer.com/article/10.1186/s13023-026-04267-9
