Introduzione
I modelli predittivi svolgono un ruolo fondamentale nel migliorare la sicurezza dei farmaci nella pratica clinica. Sebbene numerosi modelli per le reazioni avverse ai farmaci (ADR) negli adulti abbiano dimostrato una potenziale utilità clinica, i modelli predittivi specifici per la popolazione pediatrica rimangono poco studiati, con una limitata valutazione completa della loro qualità metodologica e degli standard di reporting.
Obiettivo
Mappare il panorama dei modelli di previsione del rischio di reazioni avverse ai farmaci (ADR) sviluppati o validati specificamente per pazienti pediatrici e descriverne le caratteristiche, la qualità metodologica e la completezza del reporting.
Metodo
È stata condotta una ricerca sistematica in Embase, PubMed, CNKI, Wanfang, VIP e SinoMed per individuare studi sui modelli di previsione delle ADR in ambito pediatrico. Le informazioni provenienti dagli studi inclusi sono state valutate utilizzando la checklist CHARMS (Systematic Reviews of Prediction Modelling Studies), il rischio di bias è stato valutato con il PROBAST (Prediction Model Risk of Bias Assessment Tool) ed è stata verificata l’aderenza alle linee guida TRIPOD (Transparent Reporting of a Multivariable Prediction Model for Individual Prognosis or Diagnosis). Sono state inoltre riportate la capacità predittiva del modello incluso, compresa l’area sotto la curva ROC (AuROC), la sensibilità e la specificità.
Risultati
Su 12.667 studi esaminati, 7 articoli (che descrivono 10 modelli) hanno soddisfatto i criteri di inclusione. I disegni di studio includevano studi caso-controllo, caso-controllo nidificati, studi di coorte prospettici e studi trasversali. La regressione logistica è stata il principale metodo di modellazione, con un solo studio che ha utilizzato l’apprendimento automatico. Le limitazioni metodologiche comuni includevano la gestione non riportata dei dati mancanti e lo screening univariato dei predittori. La discriminazione del modello (AuROC) variava da 0,63 a 0,97, con sensibilità e specificità comprese rispettivamente tra il 52,02% e il 98,50% e tra il 33,33% e il 98,79%. L’aderenza al TRIPOD variava (62,16%-86,49%), con notevoli carenze nella segnalazione del mascheramento, della giustificazione della dimensione del campione, dei dettagli dell’intervento, delle istruzioni per l’uso del modello e dei materiali supplementari. Nessun modello è stato sottoposto a validazione esterna.
Conclusione
Gli attuali modelli di previsione delle reazioni avverse ai farmaci in ambito pediatrico presentano limitazioni metodologiche e di reporting. La ricerca futura dovrebbe concentrarsi sullo sviluppo rigoroso di modelli e sulla validazione esterna per garantirne la generalizzabilità in diversi contesti clinici.
Parole chiave: Reazione avversa ai farmaci; Pediatria; Modello di previsione; Valutazione del rischio.
Dichiarazione di conflitto di interessi: Gli autori dichiarano di non avere conflitti di interesse.
Int J Clin Pharm. 2026 Feb;48(1):27-38. doi: 10.1007/s11096-025-02042-7. Risk prediction models for adverse drug reactions in pediatrics: a scoping review. R Gao, J Liu, L Huang, L Zeng et Al.
L’abstract in lingua inglese
